Usando il sangue del cordone ombelicale, è apparsa la prima donna al mondo a curare l’AIDS?

A livello globale, quasi 38 milioni di persone convivono con l’HIV, di cui circa il 73% è in cura. I farmaci antiretrovirali possono controllare l’HIV, ma curare l’AIDS è stata una sfida lunga decenni.

In assenza di qualsiasi intervento terapeutico, il sistema immunitario del paziente verrà gradualmente distrutto dall’HIV, fino a quando quasi tutta l’immunità sarà persa, infezione di varie malattie o tumori maligni.

Il 15 febbraio, il New York Times ha riferito che una donna di razza mista di mezza età e anziana curata al Weill Cornell Medical Center di New York potrebbe essere la terza persona al mondo ad essere curata dall’AIDS e la prima donna ad essere curata dell’AIDS.

Il team di ricerca lo vede come una svolta scientifica, in primo luogo a causa del suo genere e della sua origine etnica , e in secondo luogo per via dei trattamenti innovativi.

I due pazienti precedenti erano uomini che erano stati curati dall’AIDS attraverso trapianti di midollo osseo, il “paziente berlinese” Timothy Ray Brown e il “paziente londinese” Adam Castillejo , il primo con leucemia mieloide acuta e il secondo con linfoma di Hodgkin.

Tuttavia, un trapianto di midollo osseo è un intervento chirurgico estremamente rischioso e condizionale che sostituisce il sistema immunitario del paziente con il sistema immunitario di un’altra persona, curando il cancro mentre cura l’AIDS, il che non è realistico per la maggior parte dei pazienti con AIDS.

Il motivo è che il donatore per un trapianto di midollo osseo deve avere una corrispondenza sufficiente per l’antigene leucocitario umano del paziente e portare una mutazione genetica che prevenga l’infezione da HIV. Questa mutazione genetica si verifica in circa l’1% delle persone e attualmente si trova solo in circa 20.000 donatori, la maggior parte dei quali sono di origine nordica.

Detto questo, i pazienti che non hanno origini simili hanno una probabilità particolarmente bassa di trovare un donatore adatto.

Anche se l’intervento chirurgico viene eseguito contro ogni previsione, ci saranno gravi effetti collaterali come la “malattia del trapianto contro l’ospite”. Il paziente di Berlino è quasi morto dopo il suo trapianto, dopo di che ha vissuto 12 anni senza reinfezione da HIV, morendo infine di leucemia recidiva .

Torniamo alla storia della donna di razza mista all’inizio. A causa del luogo in cui è stata curata, è stata soprannominata la “paziente di New York”. Il suo caso di successo offre la possibilità di una cura con minori effetti collaterali ai pazienti affetti da AIDS con neoplasie ematologiche .

Nel giugno 2013 alla paziente di New York è stato diagnosticato l’HIV e ha assunto farmaci antiretrovirali per controllare i livelli virali; nel marzo 2017 ha sviluppato la leucemia mieloide acuta.

Nell’agosto 2017, la donna ha ricevuto un nuovo metodo di trapianto con sangue del cordone ombelicale. Il sangue del cordone ombelicale è il sangue che rimane nella placenta e nel cordone ombelicale dopo il parto e contiene vari tipi di cellule staminali e progenitrici.

Anche il sangue del cordone ombelicale deve corrispondere agli antigeni dei leucociti umani e portare mutazioni genetiche che prevengono l’infezione da HIV.

Ma rispetto alle cellule staminali adulte utilizzate nei trapianti di midollo osseo, il sangue del cordone ombelicale è più adattabile, non richiede una stretta corrispondenza con il ricevente e causa meno complicazioni. Inoltre, a differenza dei registri del midollo osseo, i depositi di sangue del cordone ombelicale sono più facili da controllare in massa per la presenza della mutazione genetica desiderata.

La paziente di New York ha ricevuto sangue del cordone ombelicale che era solo “parzialmente abbinato” al suo antigene leucocitario umano.

Allo stesso tempo, ha anche ottenuto cellule staminali ematopoietiche da un parente stretto che ha anche “parzialmente abbinato” al suo antigene leucocitario umano. Queste cellule staminali ematopoietiche forniscono all’organismo una difesa immunitaria temporanea durante il trapianto fino a quando le cellule del sangue del cordone ombelicale non dominano, riducendo notevolmente il rischio di trapianto.

Sia il sangue del cordone ombelicale che le cellule staminali ematopoietiche erano solo parzialmente abbinati, ma la combinazione dei due ha portato al successo finale per ragioni che non sono completamente comprese. I ricercatori ipotizzano che il sangue del cordone ombelicale possa aver fornito ulteriori benefici per il trapianto.

La paziente di New York è stata dimessa il giorno 17 dopo il trapianto senza malattia del trapianto contro l’ospite; a 37 mesi dopo il trapianto, non aveva farmaci antiretrovirali; per altri 14 mesi, la paziente non ha mostrato segni di infezione da HIV.

Tuttavia, non tutti sono d’accordo con la conclusione della “cura”. Yvonne Bryson, specialista in malattie infettive pediatriche presso l’UCLA, ha scelto invece di usare la parola “remissione”. Se è lo stesso dopo qualche anno, forse il paziente di New York è guarito.

Inoltre, la popolazione per le nuove cure è ancora limitata, soprattutto quella con AIDS con neoplasie ematologiche. E, anche se non è così distruttivo come un tradizionale trapianto di midollo osseo, è comunque un rischioso trapianto di cellule staminali.

In un’intervista con la NBC , la dott.ssa Deborah Persaud, specialista in malattie infettive pediatriche presso la Johns Hopkins University School of Medicine, ha dichiarato:

Mentre siamo entusiasti di nuovi casi di possibili cure per l’AIDS, la terapia con cellule staminali è disponibile solo per una piccola parte della popolazione e non è ancora una strategia praticabile per i milioni di persone che vivono con l’HIV, come quelle senza tumori potenzialmente mortali.

In ogni caso, la montagna della “cura per l’AIDS” si è finalmente spostata un po’ più in là. Il Dr. Koen van Besien, Direttore dei servizi di trapianto presso il Weill Cornell Medical Center, ha osservato:

Stimiamo che circa 50 pazienti negli Stati Uniti potrebbero beneficiare di questa procedura ogni anno. L’uso di innesti di sangue del cordone ombelicale parzialmente abbinati aumenta notevolmente la probabilità di trovare un donatore adatto per tali pazienti.

Il paziente di New York è noto come il terzo caso “guarito”, ci sono stati anche alcuni pazienti “auto-guaritivi” che non sono stati trattati con il trapianto di cellule staminali, come il “paziente San Francisco” e il “paziente Esperanza”. Il loro stesso sistema immunitario è guarito e i ricercatori dell’HIV, noto come il “controllore d’élite”, stanno studiando i meccanismi immunitari dietro di esso.

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